臨床試驗設計的一般原則

　　臨床試驗的設計是臨床試驗開展過程中的重要步驟，試驗設計的科學合理是試驗整體符合法律法規(guī)的重要前提。

　　臨床試驗的開展基于臨床評價過程的結果;遵循適當?shù)娘L險管理程序，以避免不合理的風險; 遵守所有相關的法律和監(jiān)管要求;進行適當?shù)挠媱?，實施，分析和報? 遵循適當?shù)膫惱碓瓌t。

　　臨床試驗設計(包括試驗目的和統(tǒng)計學考慮)，旨在解決剩余風險和臨床性能等方面的問題提供臨床數(shù)據(jù)。

　　可能影響數(shù)據(jù)要求的因素包括但不限于以下內容：產(chǎn)品類型和/或監(jiān)管分類;新技術/相關經(jīng)驗;臨床應用/適應證;產(chǎn)品與人體的接觸方式(如表面接觸、植入);產(chǎn)品使用的固有風險(如與手術相關的風險);說明書和標簽中的相關信息;組成材料或成分;疾病過程(如嚴重程度)和正在接受治療的人群;人口學、地理和文化方面的考慮(如年齡、種族、性別等);產(chǎn)品失效的潛在影響;產(chǎn)品與人體接觸時間;產(chǎn)品預期壽命;可用的替代治療和現(xiàn)行的治療標準;倫理考量。

　　(一)臨床試驗方案的考慮因素

　　試驗方案中需要考慮的因素包括明確的試驗目的、受試者及其他試驗參與人員風險的最小化、不良事件的定義和報告、研究終點、適當?shù)氖茉囌呷巳骸⑵械淖钚』?如隨機化、盲法、分配隱藏)、混雜因素的識別(如合并治療、并發(fā)癥)、選擇適當?shù)膶φ?如陽性對照、假手術、歷史對照)、設計類型(如平行、交叉、隊列研究)、比較類型(如優(yōu)效、非劣效、等效)以及隨訪時間和監(jiān)查等。

　　試驗設計時，需基于科學合理的原則和方法，前瞻性地規(guī)定統(tǒng)計學要求。制定統(tǒng)計計劃需考慮以下因素：臨床相關終點、分析人群、統(tǒng)計顯著性水平和把握度、樣本量計算和依據(jù)、分析方法、潛在混雜因素的管理、多重控制和錯誤概率的調整、缺失數(shù)據(jù)(包括脫落數(shù)據(jù))以及未使用數(shù)據(jù)和虛假數(shù)據(jù)的處理、偏離原始統(tǒng)計分析計劃的處理程序、考慮學習曲線問題(如適用)、中期分析的規(guī)定(如適用)、亞組分析的規(guī)定(如適用)。試驗設計需確保其統(tǒng)計分析結果具有統(tǒng)計學意義及臨床意義。臨床試驗設計的具體要求可參考《醫(yī)療器械臨床試驗設計技術指導原則》。

　　開展多區(qū)域臨床試驗，可促進醫(yī)療器械研發(fā)效率的提高，從而促進醫(yī)療器械盡快在全球多區(qū)域上市。多區(qū)域臨床試驗設計，需細致考慮可能影響試驗結果的區(qū)域間差異。

　　(二)臨床試驗的實施

　　開展高質量臨床試驗，需符合《醫(yī)療器械臨床試驗質量管理規(guī)范》等法律法規(guī)，確保受試者保護、數(shù)據(jù)的真實性、完整性、可追溯性以及數(shù)據(jù)可被用于產(chǎn)品安全和性能基本原則的符合性論證。

　　(三)臨床試驗報告

　　臨床試驗報告需包括試驗結果，其構成臨床數(shù)據(jù)的一部分，納入臨床評價報告，以論證產(chǎn)品對安全和性能基本原則的符合性。